继抗癌药降价后罕见病“天价药”又大幅降税 这是10年来“******的时代”

　　原标题：继抗癌药降价后罕见病“天价药”又大幅降税 这是10年来“******的时代”

 

　　“13岁患上丛集性头痛，十九岁确诊，如今二十一。病友群里的姐姐形容病发时为‘比生孩子还要痛’的感觉，两个多月前，一个十九岁的病友发作时从病床爬到窗台跳下，结束了自己年轻如花的生命。”

 

　　在知乎一则名为「得了罕见病是一种怎样的感受」的话题中，看到这样一则跟帖，简短却摇撼人心。 而在该话题页面中，类似的跟帖，还有975条 。

 

　　“罕见病”本指仅在极少数人身上发生的稀罕病症。但在中国，基于庞大的人口基数，“2000万罕见病患者”这一公认数据，依旧触目惊心。

 

　　购买“孤儿药”以维持生命，是现阶段大部分罕见病患者的主要选择。但数据显示， 针对全球7000多种罕见病，目前仅5%能够找到有效药物，中国这一数据仅为1% 。

 

　　“天价药费”，是罕见病患者面临的又一残忍现实。在病痛挑战基金协会的调研中，2017年， 有24.6%罕见病患者没有接受过任何治疗，其中很大原因在于无法负担昂贵的费用 。

 

　　为“保障2000万患者用药”，2月12日，国务院常务会议决定，对21个罕见病药品和4个原料药给予增值税优惠。3天后，国家卫健委又遴选出324家医院，组建罕见病诊疗协作网。

 

　　冰冷残酷的边缘绝境，似乎已撕开裂缝。

 

　　今天是第11个国际罕见病日。借此机会，贝壳社采访了5位罕见病领域专家， 在解读近期罕见病政策的基础上，进一步对罕见病药物纳入医保目录、国内罕见病药物研发、罕见病诊疗未来模式探讨等核心问题展开探讨。

 

　　采访中，有专家指出，降税只是第一步，后续终会有更多配套政策；有专家认为，罕见病药物纳入医保速度不会很快，而协同联动，开放医保、商业保险、慈善机构等，则是可参考路径；也有观点指出，罕见病药物的自主研发，国内市场还远未准备好等等。

 

　　但也有专家分析， “这将是10年来******的时期” 。
 

 

 

　　黄辉

　　博士，副研究员， 深圳华大基因股份有限公司，遗传咨询负责人

　　罕见病患者人数少、分布广，研究、试验、生产此类药物较难收回成本，以往药企投资开发此类药物的兴趣很低，因此这类药物也被称为“孤儿药”。为了保障罕见病药物的研发，美国（1983），日本（1993），澳大利亚（1998）和欧盟（2000），都相继颁布了类似刺激孤儿药开发和商业化的法规。

　　近年，中国对罕见病的政策倾斜也明显增加。

　　2017年12月，《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》发布，将罕见病治疗药物纳入优先审评范围；2018年6月，国家卫生健康委员会等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》收录了121种罕见病；2019年2月，国务院常务会议指出，要保障2000多万罕见病患者用药，从3月1日起，首批21个罕见病药品和4个原料药按3%征收增值税；2月15日，国家卫健委官网又发布《国家卫生健康委办公厅关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》，遴选出了罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的324家医院作为协作网医院，组建罕见病诊疗协作网。

　　上述一系列政策的发布与实施，都是对我国2000万罕见病患者群体的重大利好政策。 随着精准医学理念的普及与政策扶持，将来罕见病的诊断与治疗不仅给患者群体带来巨大便利 ，也会吸引医药企业加大相关检测试剂与治疗药物的开发力度，让更多人受益。

　　国外已经获批的罕见病药物，由于进口关税降低、引进审批放宽，预计将来会大量引进国内，给国内急需药物的患者带来福音。